Постоянная слабость, паралич мышц, неспособность глотать и дышать – теперь эти жуткие симптомы для родителей шестимесячного Мирона останутся просто страшными словами. Малышу диагностировали спинальную мышечную атрофию. Редкая болезнь прогрессирует стремительно. Чтобы избежать осложнений, действовать нужно было быстро. Врачи ввели Мирону новейший препарат для лечения СМА
"Было опасение того, что нас предупреждали, что не будет гарантии того, что всё пройдет хорошо, может всякое случиться. Но на свой риск и страх пошли. После укола он прям сразу, как его с реанимацией вынесли, он прям сразу такой активный", – сказала мама Мирона Анна Кудаева.
"Лантесенс" – так называется новый препарат. Это полностью отечественная разработка, ее официально зарегистрировали весной этого года и сейчас как раз начали применять. Лекарство уже помогло нескольким детям из разных регионов. Мирон из Иркутска – в их числе.
"Ребенок себя чувствует прекрасно. После инъекции через час он уже гулил и улыбался, до сих пор он это делает. Никаких нежелательных симптомов нет", – сказал главный внештатный детский невролог Минздрава Иркутской области Сергей Пак.
Это по-настоящему значимое событие для российской медицины. Ранее для лечения СМА использовались всего три препарата, все зарубежные. Российские ученые – первые в мире, кому удалось воспроизвести самый популярный – "Спинразу". Над аналогом работали больше четырех лет. И в "Лантесенсе" и в "Спинразе" одно и то же действующее вещество – нусинерсен.
"Первое, что мы сделали, мы пошли к специалистам, это институт неврологии, группа академика Пирадова Михаила Александровича. Мы выверяли все параметры, которые необходимы здравоохранению для решения этого вопроса. Пользуясь этими советами, мы выбрали молекулы, во-первых, потому что механизм действия более понятен", – объяснил вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО "Генериум", член-корреспондент РАН, доктор медицинских наук Дмитрий Кудлай.
Спинальная мышечная атрофия – это, по сути, генетический дефект, способный поражать нервно-мышечную систему. Начинать лечение нужно как можно раньше, иначе – тяжелая форма инвалидности и даже смерть. Вот только лекарственная терапия от СМА считается самой дорогой в мире. Один укол зарубежной "Спинразы", к примеру, стоит больше 5 миллионов рублей. Ставить его необходимо каждые 4 месяца. А эта цифра и вовсе шокирует: 160 миллионов рублей – цена препарата "Золгенсма".
"Золгенсма" – это генная терапия, проводимая с помощью однократной внутривенной инъекции. Это главная причина, по которой этот препарат такой дорогой", – говорит медицинский обозреватель Арун Сингх.
Отечественный "Лантесенс", как и "Спинразу", нужно вводить каждые четыре месяца. Но наш дженерик дешевле на четверть, а это позволит помочь гораздо большему количеству пациентов
"Во-первых, мы спасаем наших больных и остаемся в этом плане независимыми. Во-вторых, сам принцип применения этих олигонуклеотидов и управления сплайсингом говорит о том, что мы можем применять эту технологию для лечения множества тысяч генетических заболеваний", – сказал врач-невролог военно-медицинской академии Павел Хорошев.
По данным на 2023 год, в России 1380 пациентов со СМА, и 70% – это дети. Дорогостоящими препаратами их обеспечивает государство и фонды. Закупать зарубежные лекарства теперь, возможно, больше не придется. С 2025 года врачи должны полностью перейти на отечественный дженерик, не менее действенный, но гораздо более доступный по цене.
ВС РФ нанесли удар по объектам энергетики ВПК Украины
Салах оторвался от Холанна в гонке бомбардиров АПЛ